Europa aprova medicamento para tratar de crianças com Atrofia Muscular

ESPANHA - Um novo medicamento para tratar distrofia muscular foi aprovado na Europa. O responsável por aprovar a medicação foi o médico Juan Jesús Núñez, chefe da Neurologia do Hospital La Fe de Valência, e membro da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). A nova droga vai tratar crianças afetadas pela distrofia conhecida como Duchenne, uma degeneração muscular progressiva que afeta cerca de 18.600 pessoas na Europa.

O Ataluren, comercializado como Translarna, foi aprovado como um medicamento órfão para esta condição.Um órgão administrativo permitiu a sua liberação rapidamente e vai deixar que ele seja usado em crianças com mais de cinco anos de idade, que ainda têm chances de voltar a andar, mas que não dispõem de nenhum outro tratamento atualmente.

Distrofia é uma doença genética causada por um defeito na distrofina, uma proteína essencial para o funcionamento normal dos músculos. Devido ao defeito, essas crianças muitas vezes têm problemas de mobilidade dos seis aos oito anos, e na maioria das vezes passam a precisar de cadeiras rodas antes mesmo de se tornarem adolescentes. A esperança de vida gira em torno de 30 anos.

No entanto, o Ataluren não é uma droga útil para todos aqueles afetados por Duchenne, como o EMA disse em uma declaração, mas apenas para um subgrupo com um defeito específico no gene produtor da distrofina. O mecanismo de ação da droga, uma espécie de terapia genética, permite que um subgrupo de pacientes contorne o decreto sobre a engrenagem de suas células, de modo que eles são capazes de produzir um tipo de distrofina funcional.

Embora em janeiro passado o EMA tenha emitido uma opinião negativa, contra a aprovação da droga, uma nova revisão dos dados fornecidos pelo fabricante (PTC Therapeutics Limitada) permitiu a sua liberação. E claro, a empresa continuará a fornecer mais dados confirmatórios. A decisão do EMA será agora enviada à Comissão Europeia, e poderá ser adotada pelos países membros.

Conforme explicou o Dr. Vilchez para o jornal EL MUNDO, o lançamento teve muito a ver com pressões vindas de associações de pais, especialmente dos EUA, que têm tido um papel importante na realização de análise mais aprofundadas dos dados obtidos na primeira fase dos ensaios clínicos.


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Faty Oliveira